通用名:Ataluren,中文名為阿塔魯倫。
化學(xué)式:C15H9FN2O3。
分子量:284.24。
作用機(jī)制
通讀終止密碼子:阿塔魯倫能夠選擇性誘導(dǎo)核糖體對(duì)早熟但非正常終止密碼子的通讀能力。在 mRNA 翻譯過程中,它可以使核糖體越過 mRNA 上過早出現(xiàn)的終止密碼子,繼續(xù)閱讀正常的遺傳信息,從而讓細(xì)胞繼續(xù)合成本應(yīng)因無(wú)義突變而中斷的全長(zhǎng)蛋白質(zhì)。
促進(jìn)功能性蛋白生成:對(duì)于杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良癥患者,阿塔魯倫通過改變核糖體對(duì) mRNA 的讀取方式,使得那些因突變而提前終止翻譯的蛋白質(zhì)能夠完成翻譯過程,從而可能產(chǎn)生部分功能的肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白,增加功能性肌鈣蛋白的生成,幫助修復(fù)受損的肌肉組織。
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