2023年10月9日，Neurocrine Biosciences正式公告了關(guān)于CAHtalyst兒科研究的三期試驗(yàn)結(jié)果，該研究成果表明了他們的在研藥物crinecerfont達(dá)成主要終點(diǎn)以及關(guān)鍵次要終點(diǎn)，治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）。Neurocrine計(jì)劃在2024年向美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)和歐洲藥品管理局（EMA）提交該項(xiàng)數(shù)據(jù)。

(Crinecerfont)-藥物靶點(diǎn)：CRHR1_在研適應(yīng)癥：先天性腎上腺增生_專利_臨床_研發(fā)

Neurocrine Biosciences研發(fā)的crinecerfont是一種研究性口服藥物，它是非甾體的，選擇性的促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型（CRF1）受體拮抗劑。在糖皮質(zhì)激素治療中，加入crinecerfont可能幫助實(shí)現(xiàn)使用正常劑量的糖皮質(zhì)激素來代替皮質(zhì)醇，同時(shí)降低促腎上腺皮質(zhì)激素和雄激素水平。該藥已經(jīng)在美國(guó)和歐盟獲得孤兒藥稱號(hào)。