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2589926-25-8

中文名稱 化合物 ULEFNERSEN
英文名稱 NA
CAS 2589926-25-8
2589926-25-8 結(jié)構(gòu)式 2589926-25-8 結(jié)構(gòu)式

基本信息

中文別名
化合物 ULEFNERSEN

物理化學(xué)性質(zhì)

形態(tài)Solid
顏色White to off-white

常見問題列表

概述
Ulefnersen (ION363) 是一種針對肉瘤融合蛋白 (FUS) 轉(zhuǎn)錄本第 6 個內(nèi)含子的反義寡核苷酸 Antisense Oligonucleotide (ASO) ，以非等位基因特異性方式沉默 FUS。Ulefnersen 可以在 ALS-FUS 疾病相關(guān)小鼠模型中降低大腦和脊髓中 FUS 蛋白的出生后水平，從而延緩運(yùn)動神經(jīng)元變性。Ulefnersen 可用于肌萎縮側(cè)索硬化 (ALS) 的研究。
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